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スピンラザの作用機序

アンチセンスオリゴヌクレオチド（ASO）を理解する

遺伝子そのものを変化させることなく体内の遺伝子発現を調節することできるASO治療は、研究者の間で神経疾患治療において次の最先端治療法であると考えられています。
ASOのメカニズムを動画でわかりやすく解説します。

アンチセンスオリゴヌクレオチド（ASO）を
理解する

再生時間：4分07秒

スピンラザ（ヌシネルセン）を理解する

SMAでは機能性SMNタンパク質の発現量が減少しますが、ヌシネルセンは高い特異性でmRNA前駆体のスプライシングを修正することで、機能性SMNタンパク質量を増加させます。
ヌシネルセンの作用機序を動画でわかりやすく解説いたします。

スピンラザ（ヌシネルセン）を理解する

再生時間：4分00秒